FDA新指引助力稀有疾病藥物開發加速上市程序！

CMoney 研究員

・ 2026 年 02 月 24 日

美國FDA發布草案指引，旨在加快針對稀有疾病的療法批准過程，特別是基因編輯和RNA治療。

新聞：隨著美國食品藥品監督管理局（FDA）近日公佈的新草案指引，專注於稀有疾病的藥物開發公司將迎來新的機遇。該指引主要涉及個性化基因組編輯及RNA為基礎的療法，如反義寡核苷酸，並強調針對特定基因、細胞或分子異常的治療方法，以修正或改變疾病的根本原因。

根據FDA的說明，製藥公司需遵循幾項要求，包括確認致病異常、證明療法能夠針對根本原因或相關生物途徑，以及使用未治療患者的自然歷史資料。此外，成功的靶向藥物作用或編輯也必須得到驗證。由於基因編輯技術的高度特異性，針對單一基因中不同突變的產品可以透過單一申請進行評估，這樣的“主協議”可簡化臨床試驗流程。

許多知名企業如Ultragenyx Pharmaceutical、Regenxbio、BioMarin Pharmaceutical等都有望利用此新框架，加速其稀有疾病療法的研發與上市。儘管市場風險依然存在，但此次FDA的政策變革無疑為稀有疾病的治療帶來了更大的希望與潛力。