NTLA Intellia Therapeutics

Intellia Therapeutics 是一家基因編輯公司，專注於開發基於 CRISPR/Cas9 的療法。 CRISPR/Cas9 代表成簇的規則間隔短回文重複序列 (CRISPR)/CRISPR 相關蛋白 9 (Cas9)，這是一種用於精確改變基因組 DNA 特定序列的革命性技術。 Intellia 專注於使用這項技術來治療基因定義的疾病。它正在評估使用體內和體外療法的多種基因編輯方法，以解決具有高度未滿足醫療需求的疾病，包括 ATTR 澱粉樣變性、遺傳性血管性水腫、鐮狀細胞病和免疫腫瘤學。 Intellia 已與幾家公司合作推進其管道，包括窄護城河 Regeneron 和寬護城河諾華。