RGNX REGENXBIO

我們是一家領先的臨床階段生物技術公司，尋求通過基因療法的治療潛力來改善生活。公司的基因治療產品候選者旨在提供功能基因以解決細胞中的遺傳缺陷，從而能夠生產旨在影響疾病的治療性蛋白質或抗體。通過單次給藥，基因治療可能會顯著改變疾病的進程，並改善患者的治療效果並產生持久的效果。公司的基因治療產品候選者使用來自我們專有基因傳遞平台的腺相關病毒 (AAV) 載體，我們稱之為 NAVR 技術平台。 AAV 載體是非複制性病毒載體，已知不會引起疾病。我們的 NAV 技術平台擁有大量載體的專有權，包括 AAV7、AAV8、AAV9、AAVrh10 和 100 多種其他新型 AAV 載體 (NAV Vectors)。