CRSP CRISPR Therapeutics AG

CRISPR Therapeutics 是一家基因編輯公司，專注於開發基於 CRISPR/Cas9 的療法。 CRISPR/Cas9 代表成簇的規則間隔短回文重複序列 (CRISPR)/CRISPR 相關蛋白 9 (Cas9)，這是一種用於精確改變基因組 DNA 特定序列的革命性技術。該公司專注於使用這項技術來治療基因定義的疾病。 CRISPR 最先進的管道候選藥物 CTX001 與 Vertex Pharmaceuticals 合作，針對鐮狀細胞病和輸血依賴性 β-地中海貧血，這些疾病具有高度未滿足的醫療需求。該公司正在推進用於免疫腫瘤學的額外基因編輯項目，以及用於治療 1 型糖尿病的干細胞衍生療法。