BMRN BioMarin製藥

BioMarin 的重點是罕見病療法。 Genzyme（現為賽諾菲的一部分）通過與 BioMarin 的合資企業銷售 Aldurazyme，BioMarin 獨立銷售 Naglazyme、Vimizim 和 Brineura。 BioMarin 還銷售 Kuvan 和 Palynziq 以治療罕見的代謝紊亂 PKU（除了長期的美國權利外，BioMarin 還從默克公司重新獲得了 Kuvan 和 Palynziq 的國際權利）。 Voxzogo （ vosoritide ）於 2021 年獲批用於軟骨發育不全。 BioMarin 的 Roctavian （血友病 A 基因療法）有望在 2022-23 年推出。