Intellia Therapeutics 在 Q1 2025 獲得關鍵里程碑，計劃於 2026 年為 NTLA-2002 提交 BLA，並加速 HAE 和 ATTR 的第三期研究。
在近期的財報電話會議中，Intellia Therapeutics 的 CEO 約翰·倫納德（John Leonard）透露，公司在 2025 年初取得了兩項重要進展：成功對遺傳性血管水腫（HAE）和 ATTR 多發性神經病患者進行首次給藥。特別是 HAELO 研究的招募速度超出預期，預計將於 2025 年第三季度完成招募。
此外，美國 FDA 已授予 nexiguran ziclumeran（nex-z）針對 ATTR 心肌病的 RMAT 認證，這將促進與 FDA 的互動並支援監管時間表的協調。公司正積極準備商業化，擴大領導團隊以應對預計在 2027 年開始的潛在產品上市。
首席財務官愛德·杜拉克（Ed Dulac）報告，截至 2025 年 3 月 31 日，公司現金儲備為 707.1 百萬美元，較 2024 年底的 861.7 百萬美元有所下降，主要因運營費用及重組成本所致。管理層重申，計劃在 2026 年為 NTLA-2002 提交 BLA，該提交將依賴於正在進行的 HAELO 研究資料。
在財務方面，2025 年第一季的合作收入為 1660 萬美元，較去年同期的 2890 萬美元減少，反映了前一年一次性收入認列事件的影響。同時，R&D 支出略微減少至 1.084 億美元，而一般及行政支出也從 3110 萬美元降至 2900 萬美元。公司預測，2025 年的運營開支將年減 5%-10%，現金流可延續至 2027 年上半年。
隨著分析師對市場競爭態勢的關注，以及對資金使用和長期規劃的探討，管理層則表示對其獨特的一次性基因編輯療法充滿信心。總體而言，Intellia Therapeutics 正在推進其晚期產品管道，並期待未來幾年的重大成就。
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