Sarepta Therapeutics因三名患者死亡而遭受監管審查，導致其市場價值大幅下滑。FDA已對其基因治療平臺技術展開調查。
近期，Sarepta Therapeutics的基因治療產品與三起患者死亡事件相關，引發了美國食品藥品監督管理局（FDA）的高度關注。這家位於麻薩諸塞州劍橋的生技公司，自年初以來市值損失超過100億美元，跌幅達90%以上，主要是因為其獲得FDA批准的Duchenne肌營養不良症基因治療Elevidys被質疑與早期兩名患者的死亡有關。
在面臨如此重大危機後，Sarepta和其全球合作夥伴羅氏（Roche）決定暫停向所有DMD患者商業供應該藥物，這一舉措進一步威脅到公司的財務狀況。儘管Sarepta已啟動重組計畫，裁減三分之一的員工以緩解影響，但第三名接受SRP-9004基因治療的老年患者去世，再次激起外界對其平臺技術安全性的擔憂。
根據報導，首兩宗死亡案例均涉及一種名為AAVrh.74的腺相關病毒載體，它被用於Elevidys中以促進遺傳物質的細胞運輸，而SRP-9004同樣使用此載體針對另一類罕見的肌肉疾病——肢帶型肌肉萎縮症（LGMD）。隨著事態演變，FDA在本週撤回了先前授予AAVrh74載體的技術認證，並對該公司使用該載體設計的LGMD候選者研究實施臨床暫停。
FDA生物製劑部門負責人Vinay Prasad表示：“保護患者安全是我們的最高優先事項，FDA不會允許傷害大於利益的產品。”他強調，若臨床試驗參加者面臨不合理且顯著的病痛或傷害風險，FDA將立即停止任何正在進行的臨床試驗。未來，Sarepta需面對嚴峻挑戰，以恢復市場信心及確保患者安全。
點擊下方連結，開啟「美股K線APP」，獲得更多美股即時資訊喔！
https://www.cmoney.tw/r/56/id7ogv
免責宣言
本網站所提供資訊僅供參考，並無任何推介買賣之意，投資人應自行承擔交易風險。
