一名患有罕見遺傳疾病的嬰兒KJ Muloon，成功接受世界首例個性化CRISPR治療，顯示出希望與潛力。
在基因編輯領域，一項重大突破引起廣泛關注，嬰兒KJ Muloon成為全球首位接受專門設計的CRISPR療法的患者。他出生時被診斷出罕見的尿素循環障礙病（CPS 1），這種疾病使得肝臟細胞無法有效分解蛋白質，導致氨的積聚，可能造成不可逆轉的腦損傷甚至死亡。
目前，CPS 1通常使用如限制蛋白攝入、氮清除劑及藥物等傳統方法進行治療，但效果有限，而肝臟移植則需患者至少滿一歲並找到合適的捐贈者。因此，研究團隊選擇了實驗性的替代方案，透過脂質奈米粒子傳遞CRISPR基因編輯療法。KJ在六個月大時首次接受低劑量治療，隨後經過仔細監測後進行高劑量靜脈輸注，目前已完成第三次也是最後一次劑量，反應良好，血液中的氨濃度降低，對飲食中蛋白質的耐受性也有所改善。儘管同時遭遇病毒感染，他未出現嚴重不良反應，醫生表示他所需減少用於降低體內氨的藥物劑量。
這一里程碑事件標誌著CRISPR技術的潛力，雖然目前美國FDA僅批准其用於治療鎌狀細胞貧血和β地中海貧血，且這些療法仍採取通用型的方法，但KJ的案例展示了根據個人基因組定製的療法的前景。主導研究的賽克斯學院及費城兒童醫院的Kiran Musunuru博士指出，隨著技術的進步，成本將會逐漸下降，使得個性化基因編輯療法更具可負擔性。
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