Regenxbio的基因療法RGX-121獲得美國FDA優先審查，專為亨特氏症患者設計，預定於11月9日作出決策。
美國食品藥品監督管理局(FDA)近日宣佈接受Regenxbio(NASDAQ:RGNX)提交的生物製劑許可申請(BLA)，該申請涉及其開發中的基因療法clemidsogene lanparvovec（RGX-121），用於治療罕見遺傳病——亨特氏症（Mucopolysaccharidosis II, MPS II）。此項目獲得了FDA的優先審查資格，並被賦予2023年11月9日的行動日期。
RGX-121是一種一次性AAV基因療法，旨在向中樞神經系統輸送iduronate-2-sulfatase (IDS) 基因，以改善患有亨特氏症男孩的健康狀況。此外，此產品還獲得了孤兒藥物、稀有兒童疾病、快速通道及再生醫學先進療法等多項認證，顯示其潛在價值和重要性。
隨著全球對基因療法的關注加劇，Regenxbio的最新進展不僅為亨特氏症患者帶來新的治療選擇，也可能改變未來相關領域的研究方向。儘管市場上存在其他替代療法，但RGX-121的創新技術與明確的作用機制，使其成為目前最受矚目的候選者之一。業界人士期待這一療法能在即將到來的審核中取得成功，為更多患者帶來福音。
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