Solid Biosciences宣佈與FDA達成一致，計劃加速批准其DMD治療SGT-003，同時分享Friedreich的共濟失調早期進展。
在2026年新興前景生技高峰會上，Solid Biosciences（NASDAQ: SLDB）展示了其基因療法管道及近期與FDA的互動。公司總裁兼首席執行官Bo Cumbo指出，Solid已獲得FDA對Duchenne肌肉萎縮症（DMD）治療SGT-003的登記途徑認可，並計劃在美國以外地區進行雙盲安慰劑對照研究，主要評估“起立時間”作為指標，預計90天內開始首次兒童給藥。
該專案使用改良型包膜（SLB101），宣稱能在四天內清除約90%的血液中病毒，並實現心臟表達量是AAV9的20倍。此外，公司至今已對36名患者進行了給藥，未觀察到藥物誘導性肝損傷、心肌炎等不良事件。
在Friedreich的共濟失調方面，Solid報告首位患者經MRI引導的雙路徑給藥後僅出現暫時性頭痛，且有初步的好轉信號。Cumbo表示，計劃在今年內再給予3至6名FA患者治療，並期待在下半年披露前三名患者的資料。
儘管市場對基因療法持謹慎態度，但Cumbo強調，Solid致力於解決交付挑戰，並將安全性視為核心考量。他呼籲醫界共同努力，使基因療法重新回到投資者的視野中。未來，Solid希望透過這些創新突破，提高DMD和FA患者的生活品質。
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