「AI自動化引爆細胞及基因療法革命！製程挑戰、臨床難題與產業新解方全面解析」

・ 2025 年 11 月 21 日

全球細胞及基因療法產業突破瓶頸，多家專家聚焦早期研發、外包策略、AI自動化等關鍵動能，助攻臨床成功率與製程效率大幅提升。

隨著細胞及基因療法（Cell and Gene Therapy, CGT）持續在全球醫藥產業中急速發展，這一創新領域正逐漸改變眾多難治性疾病的治療面貌。然而，CGT產業從想法萌芽到商業化的過程中，卻遭遇重重阻礙，包括早期臨床試驗設計、製程成本高昂、供應鏈複雜以及臨床成功率低等主要挑戰。以全球知名的CAR-T治療為例，Leucid Bio創辦人兼首席科學家Dr John Maher指出，原料批次變異與繁複的製造流程造成大量行政作業，拖慢整體進度。ProBio的CTO Jin Yin也補充，目前細胞及基因療法的臨床成功率更低於2%，讓產業亟需尋求突破。

業界專家在近期GenScript Biotech Global Forum上探討展望，普遍認同要提升CGT商品化的成功率，需針對早期研發投入更多資源。傳統動物模型逐漸被如「器官晶片」等新型檢測工具取代，美國食品藥物管理局（FDA）也計劃於2025年推行減少動物實驗規範，歐洲與英國同樣支持此趨勢。此外，研發初期明確界定治療目標，並強化研發部門與製程部門的溝通，亦被認為是正確方向。

在成本與效率層面，外包策略受到多方青睞。Jin Yin指出，委託開發與製造組織（CDMO）不僅能有效降低早期開發財務風險，還能讓公司保持研發靈活性。RareGenix/Minaret Consulting的Dr Dima Al-Hadithi認為，初期可透過外部團隊支援，將有限資源用於關鍵技術突破。

自動化技術，特別是人工智慧（AI）與機器學習的導入，則被視為解決CGT核心製程和品質控管的重要解方。Maher強調，未來CGT領域將朝少人化、去行政、數位化發展，AI不僅能優化製造流程，也可協助載體設計與品質分析。Al-Hadithi更預期，數位化資料提交與審查有望成為主管機關的新審查模式。但她提醒，AI技術落地仍有授權費用、智慧財產權協商等障礙，廠商需提前佈局相關法務規劃。

整體而言，細胞及基因療法產業正以早期規劃、外部資源整合及自動化技術三大面向加速突破。儘管臨床成功率短期仍難以激增，相關新科技和國際規範將逐步翻轉現有挑戰。業界人士普遍看好，若能把握「早期佈局、靈活外包、科技加值」三大持續推力，CGT最終有望成為解決多種重大疾病的主流方案。然而在過程中，資安、法規、技術標準等新興問題也將成為新一輪競爭與突破的場域。