4D分子療法獲得美國FDA RMAT資格 專攻糖尿病性黃斑水腫
6 小時前
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4D Molecular Therapeutics Inc 是一家臨床階段基因治療公司,從事使用靶向和進化的 AAV 載體開發候選產品。它已經建立了基因治療產品候選組合,專注於三個治療領域:眼科(玻璃體內載體)、心髒病學(靜脈內載體)和肺病學(氣溶膠載體)。它在臨床試驗中擁有三個候選產品:用於治療 X 連鎖視網膜色素變性的 4D-125 處於 1/2 期臨床試驗中,4D-110 用於治療無脈絡膜症處於 1 期臨床試驗中,4D-310 用於在 1/2 期臨床試驗中治療法布里病。其兩個 IND 候選藥物是用於治療濕性年齡相關性黃斑變性的 4D-150,以及用於治療囊性纖維化肺病的 4D-710。
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