臨床階段生物技術公司 4D Molecular Therapeutics(FDMT) 高層近期出席 2026 年 Leerink Partners 全球醫療保健大會，並針對旗下眼科晚期臨床計畫、商業化佈局、囊腫性纖維化藥物研發進度，以及公司現金流狀況釋出最新展望，向市場展現其技術潛力與營運韌性。 核心眼科療法收案進度大幅超前 執行長 David Kirn 表示，公司核心基因療法產品 4D-150 目前正進行兩項針對濕性老年性黃斑部病變與糖尿病黃斑部水腫的三期臨床試驗。其中，美國的 4FRONT-1 試驗儘管在去年下半年擴大了規模，仍將原訂 18 個月的收案時間大幅縮短至約 11 個月完成，總計涵蓋約 500 名患者，強勁的收案速度反映出市場未滿足的醫療需求極高，且醫師對該療法深具信心。 臨床數據展現高達九成療效潛力 依據早期 PRISM 臨床數據，4D-150 在不同病患群體皆展現顯著療效。針對確診不到六個月的患者，治療負擔大幅減輕約 90%，且有高達七成的病患無需再接受注射；而針對每年需接受約 10 次注射的重度難治型患者，治療負擔也減少約 80%。商務長 Chris Simms 指出，近期業界調查顯示高達 54% 的受訪者對基因療法最感興趣，遠高於酪胺酸激酶抑制劑的 17%。 商業化佈局鎖定隨訪治療模式 在商業化策略上，該公司預期 4D-150 將推動臨床實務從「治療並延長」轉向「治療並監測」模式。針對美國市場，該療法預計採用買斷計費模式，提供反映三至五年療效的一次性定價；同時由於產品製造成本低於 1,000 美元，未來在 2028 年末至 2029 年的潛在上市窗口期將具備極大的定價彈性。海外佈局方面已與亞太地區結盟，歐洲市場則待三期數據出爐後再做規劃。 後續產品線與糖尿病黃斑部水腫 針對糖尿病黃斑部水腫領域，公司已與監管機構達成共識，預計可依據單一試驗結果提交申請，並目標於今年第三季啟動相關試驗。在囊腫性纖維化方面，吸入型基因療法 4D-710 的第一期臨床已展現穩定的基因表現，目前正積極推進第二期試驗收案，預計於今年下半年發布計畫更新，以為後續與美國食品藥物管理局討論三期臨床設計提供數據支持。 營運資金足以支撐至後年下半 財務長 Kristian Humer 指出，截至去年 12 月 31 日，公司帳上現金超過 5.1 億美元，營運資金足以支撐至 2028 年下半年。這筆資金不僅涵蓋了預計於 2027 年上半年發布的 4FRONT-1 數據，以及 2027 年下半年的 4FRONT-2 數據，也完全支援即將啟動的糖尿病黃斑部水腫試驗，不過尚未包含後續商業化量產的相關前期費用。 4D Molecular Therapeutics簡介 4D Molecular Therapeutics(FDMT) 是一家臨床階段的基因治療公司，主要透過靶向與進化的腺相關病毒載體開發候選產品。旗下基因治療產品線專注於三大領域，包含眼科、心臟病學與肺病學，並針對黃斑部病變、無脈絡膜症及法布瑞氏症等疾病進行多項臨床試驗。該個股前一交易日收盤價為 8.33 美元，下跌 0.12 美元，跌幅 1.42%，成交量 466,227 股，成交量較前一日變動 21.56%。 原文連結： https://is.gd/crWEw8
