FDA 快速透過 Incyte 新藥，為罕見血癌患者帶來希望！

・ 2025 年 12 月 08 日

401 - ��g��v: �]��{�ҵL�Ħөڵ��s��C

�ϥαz��Ѫ��{�ҡA�S��v��˵��ؿ��κ��C

" width="720" />

Incyte 的實驗性抗體 INCA033989 獲得 FDA 的突破性療法認證，專門針對特定基因突變的血小板增多症患者。

美國食品藥品監督管理局（FDA）於近日授予 Incyte 公司其新研發的抗體 INCA033989 突破性療法地位，此藥物旨在治療一種特定基因型的血小板增多症(ET)，這是一種導致血小板數量異常升高的罕見血癌。該認證適用於那些無法耐受或不對標準治療有反應的 CALR 基因 Type 1 突變患者。

血小板增多症屬於骨髓生成過多瘤群（MPNs），當中骨髓產生過多的血細胞，可能引發血栓、中風及其他嚴重併發症。約四分之一的 ET 患者攜帶 calreticulin (CALR) 基因突變，而 Type 1 突變則與更高的進展風險相關。

INCA033989 專門識別並結合突變形式的 calreticulin 蛋白，有望精確靶向病變細胞，減少對健康細胞的影響。Incyte 的總裁兼研究開發負責人 Dr. Pablo Cagnoni 表示，這項突破性療法認證顯示出 INCA033989 在改善 ET 患者治療選擇上的潛力。

根據早期的第一階段臨床試驗結果，該藥物被認為安全且有效，能迅速持續降低血小板數量。Incyte 計劃於2026年中啟動第三階段臨床試驗，並將擴大對其他 CALR 突變型別的開發，預計最早明年上半年開始針對至少一種現有療法抵抗或不耐受的 ET 患者進行註冊性研究。此舉凸顯了 Incyte 在針對癌症遺傳驅動因素方面的創新努力，未來有望改變罕見血癌的治療格局。