罕見疾病藥物開發商 **PTC Therapeutics(PTCT)** 公布2025年第四季財報，受惠於苯酮尿症（PKU）新藥 Sephience 全球銷售強勁，公司繳出優於預期的成績單。管理層對前景充滿信心，預估2026年產品營收將成長19%至36%，更有望在該年度實現現金流損益兩平的關鍵里程碑。 新藥Sephience上市首年大獲成功，單季貢獻營收9200萬美元 PTC Therapeutics(PTCT) 執行長 Matthew Klein 形容2025年是獲得「許多重大成功」的一年，其中最亮眼的莫過於 Sephience 的全球上市。該藥物在短短數月內便獲得美國、歐盟及日本等地批准，迅速成為公司短期成長的基石。數據顯示，Sephience 在第四季創造了9200萬美元的營收，自2025年上市以來累計營收達1.11億美元。 商務長 Eric Pauwels 指出，Sephience 的市場接受度極高，涵蓋了各個年齡層與不同疾病嚴重程度的病患，甚至是從未接受過治療的成年患者。截至2025年底，全球已有946名病患接受該商業化療法。細分區域來看，第四季美國市場貢獻了8100萬美元，美國以外市場則貢獻約1100萬美元，顯示全球推廣策略已見成效。 出售權利金挹注現金流，2026年營收目標挑戰8億美元 財務長 Pierre Gravier 表示，受惠於強勁的商業執行力及嚴謹的營運支出管理，加上2025年12月將剩餘的 Evrysdi 權利金以2.4億美元出售給 Royalty Pharma，公司年底現金水位來到19.5億美元，流動性相當充裕。2025年全年總產品與權利金營收達8.31億美元，超越原先設定的7.5億至8億美元財測目標。 展望2026年，PTC Therapeutics(PTCT) 給出的產品營收指引介於7億至8億美元之間，這代表著年增率將達19%至36%。執行長強調，這部分成長將主要來自 Sephience 的貢獻，且公司有潛力在2026年達成現金流損益兩平。雖然出售權利金導致2026年不再認列 Evrysdi 的相關收入，但新藥的強勁動能足以支撐營收成長。 病患用藥續訂率高且流失率低，國際市場定價策略樂觀 在法人問答環節中，分析師關注藥物的銷售續航力。管理層透露，Sephience 的病患流失率極低（僅個位數），且處方續訂率非常高。針對「失聯病患」的問題，公司透過社群媒體與病友社群的緊密互動，成功讓許多病患分享治療後的正面效益，進而觸及更多潛在患者群體。 針對歐洲市場的定價動態，管理層表示正在德國進行報銷討論，並已獲得相關機構對藥物效益的正面評估。憑藉強而有力的臨床數據，公司預期能維持最高的牌價並將回扣降至最低。此外，美國支付方的政策也相當友善，多數僅需依照標籤進行事前授權，且在後續補充處方時幾乎沒有額外的步驟限制。 DMD藥物面臨學名藥競爭壓力，新藥研發需補做額外試驗 儘管新藥表現亮眼，投資人仍須留意部分風險。管理層坦言，DMD（杜馨氏肌肉營養不良症）產品線持續面臨逆風，特別是 Emflaza 在美國市場面臨更多學名藥的競爭壓力。此外，針對另一項研發中藥物 vatiquinone，FDA 已指示需要進行額外的試驗以支持新藥查驗登記（NDA）的重新提交。 針對 vatiquinone 的監管進度，執行長表示 FDA 建議進行一項包含自然病史對照的開放標籤或單臂試驗，公司預計將在2026年第二季與 FDA 開會討論細節。儘管面臨這些挑戰，分析師普遍對公司前景持正面態度，認為 Sephience 的快速放量與國際擴張將是驅動股價的核心動能。 原文連結： https://is.gd/KjfUK6
