Generation BioGBIO

我們是一家創新的基因藥物公司，利用我們專有的非病毒基因治療平台創造一類新的基因治療，為數百萬患有罕見和流行疾病的患者提供持久、可重複的治療。我們的非病毒基因治療平台整合了我們稱為封閉式 DNA 或 ceDNA 的高容量 DNA 結構；我們的細胞靶向脂質納米顆粒遞送系統，或 ctLNP；以及我們成熟的、可擴展的無衣殼製造工藝。使用我們的方法，我們正在開發新的基因療法，以將包括大基因和多個基因的基因有效載荷靶向傳遞到各種疾病的一系列組織中。我們還將我們的基因療法設計為可重複給藥，這可能使個體化患者滴定達到所需的治療表達水平並在患者一生中保持療效。