Entrada Therapeutics 預告 2026 年資料豐富,DMD 和 DM1 臨床試驗將引爆市場!

Entrada Therapeutics 在 Guggenheim 峰會上透露,預計 2026 年將有多項關鍵臨床資料公佈,尤其是針對杜氏肌營養不良症(DMD)和肌強直型肌肉萎縮症(DM1)。

Entrada Therapeutics 在最近的 Guggenheim 2026 Emerging Outlook Biotech Summit 上展示了其在細胞內治療領域的潛力。該公司首席執行官 Dipal Doshi 強調,2026 年將是一個“資料豐富”的年份,特別是在杜氏肌營養不良症(DMD)和肌強直型肌肉萎縮症(DM1)的臨床資料方面。

Entrada 將於第二季發布 ENTR-601-44 (外顯子 44) 的初步臨床資料,並預期能看到雙位數的 dystrophin 水平。此外,ENTR-601-45 的數據則預計在年中公佈。Doshi 指出,這些資料不僅能夠提升 DMD 治療的安全性,也可能為與 Vertex 合作開發的 DM1 計劃減少風險。

目前,美國 FDA 限制美國的劑量約為 1.28 mg/kg,Entrada 計畫在獲得 Q2 資料後,尋求提高劑量限制,這可能會影響原定於下半年啟動的成人研究。Doshi 表示,儘管面臨挑戰,但他們相信正確的資料和溝通可以促進更高的劑量批准。

除了 DMD 外,Entrada 最近還擴展至眼科疾病,專注於遺傳性視網膜疾病,首個目標為 Usher 綜合徵類型 1A。Doshi 提到,他們的技術平臺具有獨特的化學結構,已在小鼠及健康志願者中證明其安全性,未來也將持續探索更多功能指標,以評估治療效果。

總體而言,Entrada Therapeutics 正積極推動其創新藥物研發,期待未來幾年的突破,並希望透過即將發布的資料吸引投資者的注意。

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