Regeneron的RNA療法cemdisiran在針對重症肌無力的Phase 3臨床試驗中取得重要成果，計劃於2026年申請監管批准。
Regeneron Pharmaceuticals於本週二宣佈，其與Alnylam Pharmaceuticals共同開發的RNA療法cemdisiran，在針對罕見自體免疫疾病——重症肌無力(MG)的第三期臨床試驗中表現出色，成功達成主要及關鍵次要終點。
重症肌無力是一種慢性疾病，因抗體介導的補體系統啟用而導致肌肉無力。根據公司提供的24周數據，作為單一療法的cemdisiran，每三個月皮下注射一次，顯示出比安慰劑更具優勢的效果。而當結合FDA核准的補體抑制劑Veopoz（pozelimab）使用時，雖然同樣也達到目標，但單一療法的療效更佳。
具體來說，cemdisiran和搭配pozelimab的組合療法在Myasthenia Gravis日常生活活動總分上，分別實現了2.30分及1.74分的安慰劑調整改善。安全性方面，69%的參與者報告出現治療相關不良事件，相較之下，搭配療法及安慰劑的比例則為81%和77%。儘管在這24周的試驗期間未有死亡案例，但仍有兩名患者因肺炎及敗血癥休克去世。
展望未來，Regeneron計畫在2026年第一季向FDA提出cemdisiran單一療法的監管審批申請，期待能為重症肌無力患者帶來新的治療選擇。
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