Taysha Gene Therapies CEO Sean Nolan表示，預期在2026年第二季完成關鍵臨床試驗的給藥，並強調其新療法TSHA-102對Rett症候群患者的潛力。
Taysha Gene Therapies正在加速推進其治療Rett症候群的基因療法TSHA-102，CEO Sean Nolan在最新財報會議中指出，2025年是公司執行的重要一年。Nolan提到，REVEAL Phase I/II試驗已經顯示出令人信服的資料，涵蓋兒童、青少年及成人患者，且該療法獲得美國FDA的突破性療法認證。
目前，REVEAL關鍵試驗的多位患者已開始接受治療，初步結果顯示TSHA-102具有良好的耐受性，未觀察到與治療相關的重大不良事件。此療法針對估計有15,000至20,000名患者的根本病因，市場研究也表明，醫生和護理者偏好使用脊髓注射而非直接腦部給藥。
為了增強商業領導團隊，公司任命Brad Martin為市場准入及價值高階副總裁，以支援即將到來的商業化工作。此外，管理層透露，預計在2026年第二季度啟動BLA所需的效能確認批次製造過程，並相信當前資金足以支撐運營至2028年。
然而，隨著研發費用上升至8640萬美元，以及淨虧損達到1.09億美元，分析師們對於公司的商業策略及臨床資料更新提出了一些疑問。儘管如此，整體情緒仍然正面，管理層對於未來的BLA提交持樂觀態度，並期待在下半年分享更多商業戰略細節。Taysha的努力可能在未來為Rett症候群患者帶來新的希望與選擇。
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