Sarepta兩款DMD藥物在確認試驗中未達主要終點，股價恐大跌！

・ 2025 年 11 月 04 日

Sarepta Therapeutics的Duchenne肌肉萎縮症藥物AMONDYS 45與VYONDYS 53在Phase III試驗中失敗，面臨重創。

在最新的ESSENCE研究中，Sarepta Therapeutics的Duchenne肌肉萎縮症(DMD)候選藥物AMONDYS 45（casimersen）和VYONDYS 53（golodirsen）未能如預期達成主要終點。經過96週的治療，這兩種藥物相較於安慰劑僅顯示出0.05步/秒的差異，無法達到統計學上的顯著性。儘管如此，Sarepta指出仍有資料趨勢支援治療效果，並將向美國食品藥品監督管理局(FDA)申請傳統批准。

該研究歷時九年，受到COVID-19疫情影響，導致資料混淆。即使考量此因素，治療組別仍顯示30%的減少，但仍不具統計意義。Sarepta的研發總裁Dr. Louise Rodino-Klapac表示，雖然未達統計顯著性，但結果顯示明確的治療效果，對於適合跳過外顯子45或53的患者而言，具有臨床意義。

隨著ESSENCE研究的失利，Sarepta的股價前市分析預測將下跌37.42%，開盤報15.30美元。此次確認試驗共招募225名6至13歲的DMD患者，且沒有新的安全訊號被識別。完整的ESSENCE研究結果將在未來醫學會議上分享並尋求發表。

Sarepta曾在2019年及2021年獲得VYONDYS 53及AMONDYS 45的加速批准，根據GlobalData的預測，VYONDYS 53預計在2027年達到1.48億美元的峰值銷售，而AMONDYS 45則預計在2031年達到3.08億美元的峰值銷售。然而，近期Sarepta因其基因療法Elevidys的安全性問題遭遇FDA多次質疑，進一步影響其市場表現。