Intellia Therapeutics 宣佈其針對心臟病的治療藥物獲得美國 FDA 的再生醫學先進療法(RMAT)認證,為患者帶來新的希望。
在科技日新月異的今天,Intellia Therapeutics(NASDAQ: NTLA)於週三宣佈,其開發的 nexiguran ziclumeran 藥物已獲得美國食品藥品監督管理局(FDA)授予的再生醫學先進療法(RMAT)資格。這一重要里程碑標誌著該公司在應對 transthyretin amyloidosis 伴隨心肌病變方面邁出了關鍵一步。
transthyretin amyloid cardiomyopathy 是一種潛在致命的心臟疾病,主要特徵為心臟組織硬化,導致心臟功能障礙。根據研究資料顯示,若不及時治療,此病可能會引發嚴重併發症甚至死亡。隨著人口老齡化,這類罕見疾病的發病率逐年上升,急需有效的治療方案。
Intellia 的 nexiguran ziclumeran 專注於修復受影響的心臟組織,並有望改善患者的生活質量。專家指出,RMAT 認證不僅加速了藥物的開發過程,也使 Intellia 能夠更快地進行臨床試驗,進一步推動藥物上市。
儘管市場上已有其他競爭者,但許多分析師認為,nexiguran ziclumeran 的創新機制和良好的初步數據將使其在未來的治療中脫穎而出。展望未來,Intellia 還計劃擴大其研發範圍,以期能為更多患者提供突破性的治療選擇。
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