歐盟批准！KalVista與Ionis/Sobi推出罕見疾病新藥，引領醫療革命

・ 2025 年 09 月 19 日

KalVista和Ionis/Sobi獲得歐洲委員會批准，推出針對罕見遺傳疾病的創新治療，為患者帶來希望。

在生物醫藥界的一個重大進展中，KalVista Pharmaceuticals（納斯達克：KALV）和Ionis Pharmaceuticals（納斯達克：IONS）於週五宣佈，歐洲委員會已正式批准他們的兩款針對罕見遺傳疾病的治療藥物。位於麻薩諸塞州劍橋的KalVista表示，其主打產品Ekterly已獲得批准，用於治療遺傳性血管水腫(HAE)，這是一種以組織腫脹為特徵的罕見疾病。根據此次批准，Ekterly可作為12歲及以上患者急性發作的口服即時治療藥物。

同時，Ionis及其合作夥伴Sobi也宣佈，他們的抗脂質藥物Tryngolza獲得EU批准，將用於成人飲食配合治療家族性乳糜微粒血癥，這是一種以高甘油三酯為特徵的罕見病症。該決策基於7月專家小組的正面意見，且源自於一項Phase 3平衡研究結果，該研究顯示Tryngolza能在六個月內顯著降低患者的甘油三酯水平。

這些新藥的上市不僅為患者提供了新的治療選擇，也標誌著對罕見疾病認識和治療方法的重要突破。未來，隨著更多臨床資料的累積，這些創新療法有望改善眾多患者的生活品質。