丹納利治療公司獲FDA加速批准AVLAYAH治療亨特症候群，預期即將推出

・ 2026 年 03 月 26 日

丹納利治療公司的AVLAYAH成為首個能跨越血腦屏障的酵素替代療法，獲得FDA加速批准，並計劃在美國市場迅速推出。

丹納利治療公司（Denali Therapeutics）宣佈，其新藥AVLAYAH（tividenofusp alfa-eknm）已獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）的加速批准，用於治療亨特症候群（MPS II）。這是全球首個設計用以穿透血腦屏障的酵素替代療法，標誌著該領域近20年來的重要進展。此次批准基於一種生物標記——腦脊髓液中的肝素硫酸（CSF HS），可能為其他溶酶體儲存疾病的未來療法奠定了規範基礎。

丹納利目前正在進行COMPASS II/III期隨機對照試驗，以驗證AVLAYAH在神經和身體結果上的臨床效益。根據報告，AVLAYAH每150毫克售價5,200美元，年維持成本約270,000至811,000美元，目標鎖定美國大約500名MPS II患者中75%的市場。丹納利還計畫轉讓或出售其Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher，以支援業務運營。

此外，丹納利的醫學總監彼得·欽（Peter Chin）指出，目前的標準治療無法有效解決亨特症候群造成的神經問題，而AVLAYAH則提供了一種整體性的方法，旨在同時針對周邊及神經表現。他強調，此次批准不僅將改善患者的生活質量，也可能影響未來其他罕見病的治療策略。丹納利預計在兩週內正式上市，並專注於確保保險覆蓋與患者接觸的順利過渡。