X4制藥專注於完成Mavorixafor的三期臨床試驗，並削減成本以提升業務效率，預計將在慢性中性粒細胞缺乏症領域取得突破。
X4制藥(XFOR)正在全力推進其針對慢性中性粒細胞缺乏症的Mavorixafor三期臨床試驗。該公司目標是在第三季度結束前完成176名患者的招募，以提高絕對中性粒細胞數（ANC）和降低感染風險。由於WHIM綜合症的商業化投資回報不佳，X4已決定削減相關支出，轉而集中資源於更具潛力的慢性中性粒細胞缺乏症市場。
根據X4的估算，目前約有15,000名患者患有此病，公司計劃最初治療其中5,000名患者，並希望Mavorixafor能成為可口服替代品，取代目前使用的G-CSF注射劑。雖然公司尚未確定正式價格，但Craig表示，考慮到減少感染和住院的潛在效益，這一新療法仍可能保持高價位。
此外，Craig強調了Mavorixafor相較於傳統G-CSF的優勢，包括用藥方便性及長期使用的安全性。他指出，許多慢性中性粒細胞缺乏症患者因G-CSF的副作用而無法持續用藥，而Mavorixafor的臨床數據則顯示其在改善ANC方面具有良好潛力。
展望未來，X4計劃在2028年前獲得慢性中性粒細胞缺乏症的批准，並持續關注其他適應症的發展。管理層相信，透過有效的臨床試驗設計和市場策略，X4有望在稀有疾病治療領域佔據重要地位。
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