Ultragenyx 新公佈的 AAV9 基因治療資料顯示，在 Sanfilippo 症候群 Type A 的兒童中，取得了顯著的療效與功能改善。
Ultragenyx Pharmaceutical 最近釋出了其 AAV9 基因治療 UX111（rebisufligene etisparvovec）對於 Sanfilippo 症候群 Type A 的長期數據，這些資料引起了業界的廣泛關注。根據研究結果，接受治療的兩歲以下兒童在24至60個月期間，其 Bayley-III 認知原始分數相比自然歷史資料提高了23.2點，顯示出明顯的療效。此外，研究還發現，這些幼兒在接收性溝通、表達性溝通、精細動作和粗大運動等方面均有顯著進步。
這項研究提供了高達8.5年的隨訪資料，為該療法的有效性提供了強有力的證據。然而，Ultragenyx 在2025年7月收到美國FDA的完整回應信，要求更多資料以確認UX111的安全性與有效性。該公司已於今年一月底重新提交生物製劑許可申請（BLA），期待能夠獲得批准。
儘管面臨挑戰，Ultragenyx 預計未來財年收入將介於6.72億至6.74億美元之間，顯示出市場對其神經科學產品線的潛力仍然看好。
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