REGENXBIO在最新財報會中透露，RGX-202的入組已超過50%，並預計於2025年第3季開始商業生產，未來展望樂觀。
REGENXBIO Inc.（NASDAQ: RGNX）近日舉行了Q1 2025財報電話會議，CEO Curran Simpson強調公司在基因療法領域的重大進展。他表示，“我們對2025年下半年的前景感到興奮。”此次會議重點包括RGX-121針對亨特氏症的生物藥申請（BLA）即將獲得FDA接受，且有望在今年下半年取得批准。
此外，Simpson宣佈RGX-202針對杜氏肌肉萎縮症的臨床試驗已經超過50%的入組率，並計劃在2026年中提交BLA。該公司的製造創新中心將於2025年第3季開始生產RGX-202，目標是每年提供2500劑，以滿足北美市場的需求。
在財務方面，截至2025年3月31日，公司現金及等價物增至2.72億美元，主要受益於與日本新藥的合作支付。管理層預期這筆資金將支援其運營直到2026年下半年。儘管面臨監管風險和競爭壓力，REGENXBIO仍自信地看好其產品差異化以及應對罕見疾病和眼科市場的能力。
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