Capricor Therapeutics的細胞療法候選藥物Deramiocel，近日獲得美國FDA孤兒藥地位，專為貝克肌肉萎縮症患者提供治療。
在醫藥創新持續推進的背景下，Capricor Therapeutics（NASDAQ:CAPR）宣佈其主要細胞療法候選藥物Deramiocel，已獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）的孤兒藥認證。這一認證旨在促進針對罕見病的藥物開發，並為公司提供財務激勵，以支援其研究和臨床試驗。
貝克肌肉萎縮症是一種遺傳性肌肉疾病，其影響範圍相對較小，但對患者生活質量造成重大影響。根據統計，每年約有數千名患者受到此病困擾，而目前市場上可用的有效治療方案卻寥寥無幾。因此，Deramiocel的研發不僅是科學上的突破，更是眾多家庭期盼的曙光。
隨著孤兒藥的認證，Capricor將能夠更快地獲取資金與資源，加速臨床試驗的進行，並尋求與其他生技公司的合作機會。不過，也有人提出疑慮，認為市場對於此類藥物的需求是否足以支撐長期投資。儘管如此，Capricor的最新進展顯示出他們致力於解決未被滿足的醫療需求，未來或許能帶來革命性的變革。
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