Regenxbio公佈RGX-202基因療法的最新臨床資料，顯示對杜氏肌肉萎縮症患者帶來持續好處，未來將進行更大規模試驗。
Regenxbio（NASDAQ:RGNX）於週四透露其階段1/2 AFFINITY DUCHENNE試驗的新中期資料，顯示實驗性基因療法RGX-202對杜氏肌肉萎縮症患者持續產生正面影響。根據前五名參與者的資料，年齡在6至12歲的患者在第二劑量水平（2x10^14 GC/kg）下，在北星步態評估（North Star Ambulatory Assessment）上表現出改善。這些結果延伸至四名參加者的12個月後，並且表示12個月的結果與9個月相似。
此外，Regenxbio報告稱一名兩歲患者在給藥時顯示微型肌動蛋白表達水準達118.6%，相較於對照組有明顯提升。公司強調，所有參與者均能耐受此實驗療法，且無嚴重不良事件或特別關注的不良事件發生。
目前，Regenxbio已招募超過半數所需參與者，以便為其Phase I/II/III AFFINITY DUCHENNE試驗提供重要資料。該研究主要目標是觀察第12週的微型肌動蛋白表達情況，預計將招募約30名來自美國和加拿大的1歲以上患者，並計畫於2026年上半年生成頂線資料，以支援在2026年中向FDA提出生物製劑許可申請（BLA），利用加速批准途徑推進。
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