Ocugen的基因療法OCU410ST獲得美國FDA稀有兒童疾病地位，針對罕見遺傳性視網膜病變，將為患兒帶來治療機會。
Ocugen（NASDAQ: OCGN）於本週二宣佈，其基因療法候選藥物OCU410ST已獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）的稀有兒童疾病（RPD）認證。該藥物旨在治療ABCA4相關的視網膜病，包括斯塔加特病、視網膜色素變性19型和圓錐-桿狀變性3型，這些都是可能導致兒童視力喪失的罕見遺傳性眼疾。
根據此項認證，若OCU410ST最終獲批，Ocugen將有資格獲得優先審查憑證（PRV），而且如果美國國會重新授權PRV計畫，則可進一步促進其他產品的快速審核。PRV通常可以以約1億美元的價格轉讓給其他公司，成為企業間的重要資產。此外，OCU410ST也已獲得FDA及歐洲醫藥管理局的孤兒藥物認證，顯示其在治療罕見病方面的潛力。
Ocugen目前正積極推動其基因療法計畫，並預計在2025年內提出生物製劑許可申請（BLA）。儘管市場仍存在不確定性，但此次獲得的稀有兒童疾病地位無疑為公司的未來發展增添了信心與期待。同時，專家指出，隨著技術的進步，更多類似的創新療法將陸續問世，為患者提供新的治療選擇。
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