Ultragenyx Pharma的基因療法UX111獲得FDA優先審查，將為Sanfilippo症候群A型患者帶來新希望。
在生物醫藥領域持續發展的背景下，Ultragenyx Pharma（NASDAQ:RARE）於週二宣佈，其針對Sanfilippo症候群A型的基因療法候選產品UX111（ABO-102）已獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）的優先審查。此病是一種影響大腦的罕見遺傳性疾病，通常會導致嚴重的神經退行性變化，且目前尚無有效治療方案。
此次的生物製劑許可申請（BLA）旨在提供一種新的治療途徑，以改善患者的生活質量和延長其壽命。根據公司資料，UX111有望透過修復缺陷基因，減少病症進展。這項訊息不僅提升了市場對Ultragenyx股票的信心，也引起了業界對該療法潛力的廣泛關注。
儘管面臨著激烈的競爭與挑戰，但專家認為，若UX111能成功上市，將成為Sanfilippo症候群患者的重要轉機。隨著FDA的支援，未來幾個月內，Ultragenyx需加速推進臨床試驗及相關研究，以確保能夠如期推出這一革命性的治療手段。
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