Ultragenyx藥物試驗失利股價驟降42%引發市場震盪

・ 2025 年 12 月 29 日

Ultragenyx的骨骼疾病候選藥物Setrusumab在晚期臨床試驗中未達主要目標，導致股價大幅下跌，並影響合作夥伴Mereo BioPharma。

Ultragenyx Pharmaceutical(RARE)的新興治療藥物Setrusumab近日遭遇重大挫折，在針對罕見遺傳性骨病成長不良症的兩項晚期臨床試驗中均未能實現其主要研究目標，這使得該公司的股價在週一盤前交易中暴跌約42%。根據報告，這些試驗未能顯示出與安慰劑或雙磷酸鹽相比，年化臨床骨折率的顯著降低。

雖然次要指標如骨密度的改善有取得進展，但這無法彌補主要結果的失利。Phase 2/3 Orbit研究專注於5至25歲患者的臨床骨折率，而Phase 3 Cosmic試驗則針對2歲以上患者的年化骨折率進行評估。面對這樣的挑戰，Ultragenyx表示將尋求大幅減少成本，以應對市場反應。

此外，Ultragenyx與Mereo BioPharma(MREO)合作開發Setrusumab，後者在歐盟和英國擁有商業權利。然而，此訊息也讓Mereo的股價重挫約88%。分析指出，儘管此次試驗結果令人失望，但Ultragenyx仍計畫推進其其他研發專案，並預測2025年將實現14%-20%的收入增長。投資者需持續關注該公司如何調整策略以克服當前困境。