Intellia Therapeutics因一名參與晚期試驗的患者出現嚴重肝酶升高事件，導致股價在盤前交易中劇烈下滑。
在最新消息驚擾市場後，Intellia Therapeutics（NASDAQ:NTLA）於週四盤前交易中遭遇股價重挫。該生技公司公佈，其與Regeneron合作的基因編輯療法Nexiguran Ziclumeran（nex-z）的一名患者，在進行針對ATTR-CM（轉甲狀腺素澱粉樣變病）的第三階段MAGNITUDE研究時，發生了Grade 4的肝酶升高事件。儘管該患者在經歷這一事件後為無症狀，但此情況仍引起廣泛關注。
根據Intellia的報告，已有超過200名患者接受nex-z治療，而目前已招募約365名患者，目標是到2028年初達成765人的入組數量。儘管近期出現安全問題，Intellia表示，該實驗性療法的安全性資料與第一階段研究結果相符，主要的不良反應包括輸注相關反應及無症狀的肝酶升高。
自2021年6月以來，Intellia和Regeneron首次在人類身上展示了體內CRISPR基因編輯的潛力，雖然面臨當前挑戰，但專家認為其長期展望仍具希望。未來，Intellia需加強透明度並持續監測患者的健康狀況，以贏回市場信任並推動產品上市計畫。
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