Voyager TherapeuticsVYGR

我們是一家臨床階段的基因治療公司，專注於為患有嚴重神經系統疾病的患者開發改變生活的治療方法。我們專注於神經系統疾病，我們認為腺相關病毒或 AAV 基因治療方法可以增加或減少特定蛋白質的產生，可以減緩或減少患者的症狀，因此具有臨床意義的影響。我們已經建立了一個基因治療平台，我們相信該平台使我們成為 AAV 基因治療和嚴重神經系統疾病交叉領域的領先公司。我們的基因治療平台使我們能夠設計、優化、製造和交付基於 AAV 的基因療法，這些療法有可能在單次給藥後提供持久的療效。此外，我們正在努力識別新型 AAV 衣殼，它是包裹病毒有效載荷遺傳物質的病毒蛋白外殼。