我們是一家臨床階段的生物製藥公司,專注於開發和商業化治療有顯著未滿足需求的罕見疾病的創新療法,最初專注於血管性水腫和其他緩激?介導的疾病。我們的第一個分子 PHA121 是一種新型小分子緩激? B2 受體拮抗劑,用於治療遺傳性血管性水腫或 HAE。緩激?-B2 受體抑制是一種臨床驗證的治療 HAE 的機制,正如 icatibant 所證明的那樣,它是一種緩激? B2 受體拮抗劑,於 2008 年在歐洲和 2011 年在美國獲得批准(作為 FIRAZYR)。我們設計 PHA121 以改進現有療法的治療概況,並通過口服給藥為患者提供優於當前標準護理 HAE 治療(注射劑)的生活質量和便利。