Design TherapeuticsDSGN

我們是一家臨床前階段的生物製藥公司，開創了稱為基因靶向嵌合體 (GeneTAC) 的新型小分子治療候選藥物，旨在改善疾病並針對遺傳性核?酸重複序列擴增疾病的根本原因。某些核?酸重複擴增疾病，例如弗里德賴希共濟失調 (FA)，可導致特定 mRNA 的表達降低；在其他疾病中，例如 1 型肌強直性營養不良 (DM1)、Fuchs 內皮角膜營養不良 (FECD) 和亨廷頓病，核?酸重複序列擴增導致有毒基因產物的產生，通常與病理性核病灶相關。我們的 GeneTAC 旨在選擇性地結合遺傳重複序列，通過恢復或阻斷轉錄來調節基因表達，並恢復細胞健康。作為一個平台，我們相信 GeneTAC 在單基因核?酸重複擴增疾病中具有廣泛的潛在適用性。