uniQure NV 發布了AMT 130的三年期臨床資料，顯示亨廷頓舞蹈症程序明顯減緩，但面臨FDA要求的研究設計挑戰。
uniQure NV（NASDAQ: QURE）在最新的第四季財報中公佈了其關鍵產品AMT 130的三年期研究結果，證實該療法能有效減緩亨廷頓舞蹈症的病程。公司已成功推出兩款獲批的基因療法，展現出在此領域的強大實力。然而，2025年的收入從去年的2710萬美元降至1610萬美元，顯示出財務表現下滑的趨勢。
目前，uniQure擁有6.225億美元的現金及投資，為未來發展提供穩定的財務支援。儘管如此，公司在展示早期患者治療效果方面遇到困難，尤其是由於疾病進展緩慢。此外，FDA建議進行一項隨機雙盲假手術對照的第三階段研究，這可能會延遲批准過程。
uniQure的高層表示，他們正在考慮美國以外的註冊途徑，並積極與其他國家的監管機構接洽。CEO Matt Kapista 強調，患者社群的倡導對於推動申請至關重要，而他們也將向FDA提交四年資料分析的修訂協議。
雖然公司面臨多重挑戰，包括增加的行政費用和倫理問題，但仍致力於負責任且迅速地推進AMT 130及其他計劃。未來的路線圖尚不明朗，但uniQure對於自我商業化的信心依舊堅定。
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