美國FDA批准Scholar Rock優先審查脊髓性肌肉萎縮症新藥

Scholar Rock的apitegromab獲得FDA優先審查，旨在改善接受SMN治療的脊髓性肌肉萎縮症患者的運動功能。

美國生物技術公司Scholar Rock於本週二宣佈，其針對脊髓性肌肉萎縮症（SMA）的潛在治療藥物apitegromab已獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）的優先審查。此項申請的透過，使該藥物有望為正在接受SMN靶向療法的患者提供進一步的運動功能改善。

根據最新資料，脊髓性肌肉萎縮症是一種由基因缺陷引起的罕見疾病，影響運動神經元並導致肌肉無力和萎縮。現行的SMN靶向療法雖然能夠延緩病情惡化，但仍需更多的輔助療法來提升患者的生活質量。Scholar Rock的研究顯示，apitegromab可能透過增強運動神經元的功能來達成這一目標。

儘管市場上已有其他相關療法存在，但專家認為apitegromab的創新機制將會填補目前治療中的空白。未來幾個月內，若臨床試驗結果持續表現良好，該藥物有望迅速上市，給予患者新的希望。醫療界期待著這項突破性療法能夠改變許多家庭的命運。

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