Scholar Rock的apitegromab獲得FDA優先審查,旨在改善接受SMN治療的脊髓性肌肉萎縮症患者的運動功能。
美國生物技術公司Scholar Rock於本週二宣佈,其針對脊髓性肌肉萎縮症(SMA)的潛在治療藥物apitegromab已獲得美國食品藥品監督管理局(FDA)的優先審查。此項申請的透過,使該藥物有望為正在接受SMN靶向療法的患者提供進一步的運動功能改善。
根據最新資料,脊髓性肌肉萎縮症是一種由基因缺陷引起的罕見疾病,影響運動神經元並導致肌肉無力和萎縮。現行的SMN靶向療法雖然能夠延緩病情惡化,但仍需更多的輔助療法來提升患者的生活質量。Scholar Rock的研究顯示,apitegromab可能透過增強運動神經元的功能來達成這一目標。
儘管市場上已有其他相關療法存在,但專家認為apitegromab的創新機制將會填補目前治療中的空白。未來幾個月內,若臨床試驗結果持續表現良好,該藥物有望迅速上市,給予患者新的希望。醫療界期待著這項突破性療法能夠改變許多家庭的命運。
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