Sangamo Therapeutics公佈其基因療法候選藥物ST-920的最新研究結果，顯示對Fabry病患者有持續療效。
Sangamo Therapeutics近日針對其基因療法候選藥物ST-920（isaralgagene civaparvovec）發布了積極的更新資料，此項研究為Phase 1/2試驗，專注於Fabry病的治療。該公司指出，在這次試驗中，患者表現出穩定的療效，特別是α-galactosidase A的表達量明顯提高，顯示出潛在的長期益處。
Fabry病是一種罕見的遺傳性代謝疾病，主要由於α-galactosidase A缺乏所致，導致多種臟器受損。根據目前的資料，ST-920不僅能夠提升酶的生產，還可能改善患者的生活質量。此研發進展引起醫學界的廣泛關注，許多專家認為這將為Fabry病患者帶來新的希望。
儘管市場上已有其他療法可供選擇，但ST-920的研究結果無疑使其在競爭中脫穎而出。未來，Sangamo計畫進一步推進臨床試驗，以確保該療法的安全性與有效性，並期待最終獲得監管機構的批准，造福更多患者。
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