Sangamo Therapeutics公佈ST-920針對Fabry病的初步臨床結果，股價在盤前交易中上漲，顯示出積極的治療潛力。
Sangamo Therapeutics（NASDAQ:SGMO）於週二盤前交易時股價上揚，因公司宣佈其針對罕見遺傳疾病Fabry病的基因療法ST-920在關鍵Phase 1/2 STAAR研究中取得正面初步結果。根據52週數據，來自加州裡士滿的生技公司表示，在32名參與者中，單劑量ST-920產生了每年平均eGFR斜率為1.965 mL/min/1.73 m²的良好效果。此外，該實驗療法也顯示出良好的安全性和耐受性，大多數不良事件僅為1至2級別。
Sangamo指出，美國FDA已同意將平均年度化eGFR斜率視為支援藥物加速批准的有效中間臨床終點。根據這一監管指導方針，公司計劃將ST-920的年度化平均eGFR斜率與市場上其他產品進行比較，包括Sanofi的Fabrazyme及Amicus Therapeutics的Galafold。目前市場上已上市的Fabry病療法，其觀察研究顯示的平均年度化eGFR斜率範圍為-2.2到-0.4 mL/min/1.73 m²/年。
Sangamo預計將在即將舉行的醫學會議上分享STAAR研究的完整結果，並計劃在2026年第一季提交ST-920的生物製品許可申請，尋求透過FDA的加速批准途徑獲得美國市場的批准。此訊息無疑為投資者帶來新的期待，也讓業界對未來的治療選擇充滿希望。
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