Sarepta Therapeutics的基因療法Elevidys在杜氏肌營養不良症試驗中,報告第二起因急性肝衰竭導致的死亡事件,引發關注。
近日,Sarepta Therapeutics(NASDAQ:SRPT)宣佈其針對杜氏肌營養不良症(DMD)的基因療法Elevidys出現第二例因急性肝衰竭而死的病例,這一訊息震驚了醫學界與投資者。三個月前,該公司已報告過類似的死亡事件,顯示出此治療方法潛在的安全隱患。
根據Bloomberg News的報導,這名接受治療的患者在使用Elevidys後出現了急性肝功能衰竭,最終不幸去世。專家指出,雖然基因療法為許多罕見疾病提供了新希望,但同時也伴隨著不可忽視的風險,尤其是在尚未完全瞭解其長期影響的情況下。
目前,Sarepta正在進行內部調查,以評估這些死亡事件是否與治療有直接關聯。同時,該公司表示將加強監測和研究,以確保患者的安全。然而,有分析師認為,若無法有效解決安全問題,將可能影響到公司的市場信心及未來發展計畫。
儘管如此,支持者仍堅持認為基因療法是治療DMD的一大突破,並呼籲業界應持續探索更安全的治療方案。未來,如何平衡創新與安全將成為生技產業亟需解決的重要課題。
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