Zevra Therapeutics 宣佈 Q1 2025 財報，MIPLYFFA 銷售超出預期，並成功籌集 1.48 億美元非稀釋性資本，加強市場拓展。
在最新的財報電話會議中，Zevra Therapeutics (NASDAQ: ZVRA) 總裁兼執行長尼爾·麥克法蘭（Neil McFarlane）表示，公司在四大戰略支柱上取得了顯著進展，包括商業推出、研發創新及企業文化。他指出，MIPLYFFA 的推出已經超過內部預期，目前已有三分之一的美國 Niemann-Pick 病型 C 患者參與治療。公司近期透過兒科罕見疾病優先審查憑證的變現，新增 1.48 億美元資本，增強了財務實力。
此外，首席商業官喬希·謝弗（Josh Schafer）強調，MIPLYFFA 的推廣進展良好，所有 NPC 患者群體均已提交處方登記表，顯示出早期商業策略的成效。根據 CFO 拉杜安·克利夫頓（LaDuane Clifton）的資料，2025 年第一季淨收入為2040萬美元，其中1710萬美元來自 MIPLYFFA。
展望未來，Zevra 將專注於擴大 MIPLYFFA 的市場覆蓋範圍，計劃於下半年向歐洲申請市場授權。同時，Celiprolol 第三階段試驗的招募也將加速，管理層對此充滿信心。然而，也有挑戰存在，例如保險承保政策尚未完全確定，以及患者識別和診斷的困難等問題仍需解決。總結而言，Zevra Therapeutics 正在積極應對市場挑戰，以促進其罕見疾病產品組合的持續增長。
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