Regeneron 獲 FDA 批准 Evkeeza 擴大適應症，年幼患者迎來新希望！

・ 2025 年 09 月 26 日

Regeneron 宣佈其抗膽固醇藥物 Evkeeza 獲得 FDA 批准，可用於 1 至 5 歲的 HoFH 患者，為早期心血管疾病帶來新的治療選擇。

美國生技公司 Regeneron Pharmaceuticals（NASDAQ:REGN）在週五宣佈，其抗膽固醇藥物 Evkeeza 獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）的批准，將適應症擴充套件至 1 至 5 歲的兒童。Evkeeza 最初於 2021 年獲批，用於成人和青少年中的同源家族性高膽固醇血癥（HoFH），這是一種罕見的遺傳性疾病，會導致 LDL-C（壞膽固醇）積累，進而在生命早期就引發心臟病及動脈疾病。

此次擴大適應症的決策是基於六名參與美國擴充套件使用計劃或海外慈善使用計劃的兒童資料。根據報告，HoFH 在美國影響約 1300 名患者，對他們的健康造成嚴重威脅。去年，Regeneron 與 Ultragenyx Pharmaceuticals（NASDAQ:RARE）建立夥伴關係，共同開發並推廣 Evkeeza 的全球市場。

該項目不僅提升了 Regeneron 在心血管領域的地位，也為面對 HoFH 的家庭提供了新的治療希望。然而，部分專家質疑此類藥物的長期效果及安全性，指出需要更多的實證研究來支援這一新適應症的有效性。

未來，隨著 Evkeeza 的上市，期待能有更多針對 HoFH 患者的創新療法出現，改善他們的生活品質。