Sarepta Therapeutics公佈ELEVIDYS三年臨床資料，顯示治療患者在多項指標上優於對照組，且未發現新的安全問題。
Sarepta Therapeutics（NASDAQ: SRPT）近日發布了其EMBARK第三期試驗的三年結果，強調ELEVIDYS作為首個大型、受控的基因療法臨床試驗，展示出長期改善杜氏肌營養不良症（DMD）的潛力。根據報告，接受ELEVIDYS治療的患者在NSAA評估中比外部控制組高出4.39分，並在起立時間和10米步行/跑步測試中也有顯著改善，這些變化被解讀為疾病進展速度放慢約70%。
Sarepta的執行長道格·英格拉姆表示，這一數據旨在證明ELEVIDYS的效益隨時間而增強，與自然病程相比有所區別。醫學總監詹姆斯·理查森博士補充說，研究中沒有觀察到新的安全訊號，所有嚴重不良事件均未與治療相關，顯示出該藥物的安全性。
此外，Sarepta計劃在2026年加強市場推廣，擴大銷售團隊，並將分享更多心臟及呼吸功能的資料。儘管面臨挑戰，分析師仍預測該公司股價有179%的上漲空間，顯示市場對其未來表現持樂觀態度。
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