Stoke Therapeutics 宣佈已獲得 FDA、EMA 和 PMDA 的批准,將啟動針對 Dravet 症候群的 Phase 3 EMPEROR 臨床研究。
Stoke Therapeutics 最近宣佈,公司已成功與多個全球監管機構達成共識,為其治療 Dravet 症候群的藥物 zorevunersen 設計了第三期 EMPEROR 臨床試驗。這項重大進展標誌著公司在該領域的重要里程碑,因為 Dravet 症候群是一種嚴重的癲癇型別,通常在嬰幼兒中發病,對患者生活質量造成極大影響。
根據最新資料,Dravet 症候群患者面臨頻繁且難以控制的癲癇發作,目前可用的治療選擇有限。因此,zorevunersen 的研發受到廣泛關注,並被視為潛在的突破性療法。此次與FDA、EMA及PMDA的積極互動,不僅提升了臨床試驗的可靠性,也為未來的市場推出鋪平了道路。
儘管有些專家對新療法的安全性和有效性持保留態度,但Stoke Therapeutics堅信其產品能顯著改善患者的健康狀況。隨著EMPERO臨床試驗的啟動,業界期待看到更多結果,以評估zorevunersen在實際應用中的表現。未來幾個月內,這一研究的進展將對Dravet症候群患者的治療前景產生深遠影響。
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