
Solid Biosciences宣佈其針對杜氏肌肉萎縮症的主要藥物SGT-003已全面招募完畢,未來將進一步提供安全性及FDA互動更新。
在生技界備受矚目的訊息中,Solid Biosciences(SLDB)於週三宣佈,其針對兒童杜氏肌肉萎縮症的基因療法候選藥物SGT-003的Phase 1/2臨床試驗已成功全數招募。該試驗名為INSPIRE DUCHENNE,最初預計招募50至60名患者,分別來自美國、加拿大、義大利和英國等地。
公司首席執行官亞歷山大·庫姆博(Alexander Cumbo)在JPMorgan Healthcare Conference會議上表示:“我們希望在接下來的一到兩個月內通知各研究中心,我們已經填滿所有可用名額,因此不再進行新一輪招募。”截至1月9日,初步資料顯示SGT-003在33名接受治療的患者中普遍耐受良好,這也是繼10月31日對23名患者的安全性更新後的又一重要進展。
此外,Solid Biosciences還透露,預計在2026年中期將公佈更多研究資料,以及與FDA就SGT-003 Phase 3確認試驗設計的互動情況。隨著這些進展,市場對Solid Biosciences的期待持續升高,投資者也應密切關注未來的發展動向。
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