2024年美國新上市藥品的中位數價格已超過37萬美元，較2021年翻了一番，顯示出製藥公司對罕見疾病療法的重視。
根據最新的路透社分析，2024年美國新推出藥品的價格相比於2021年已經翻倍。這波漲幅主要是因為製藥公司越來越專注於開發針對罕見疾病的治療方案，而這些療法通常會以高價進入市場。調查顯示，2024年新上市藥物的中位數年標價超過370,000美元，相較於2021年的180,000美元大幅上升。
隨著市場上罕見疾病療法的增加，IQVIA人類資料科學研究所指出，2019年新上市藥物中有51%針對孤兒病（影響不到20萬名美國人的疾病），而到2024年這一比例已增至72%。其中，超過40%的孤兒藥物針對癌症。
在2024年最昂貴的藥物中，Orchard Therapeutics的基因療法Lenmeldy針對早發性白質變性，售價達425萬美元；其次為PTC Therapeutics的基因療法，定價395萬美元。輝瑞公司的血友病藥物Beqvez則以350萬美元的價格排名第三，但該公司今年早些時候因患者接受度低及醫生關注不足而停止了與羅氏合作的基因療法。
此現象引起業界廣泛討論，也讓許多觀察者擔心高藥價將如何影響患者獲得必要治療的能力。未來，隨著更多罕見疾病藥物的上市，相關政策和市場反應值得持續關注。
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