Beam Therapeutics的BEAM-302獲得FDA再生醫學先進療法認證，針對α-1抗胰蛋白酶缺乏症展現初步安全性與有效性。
Beam Therapeutics於週一宣佈，其針對α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的治療產品BEAM-302，已獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）頒發的再生醫學先進療法（RMAT）認證。這項認證旨在促進包括基因療法在內的再生醫學開發，特別是針對尚未滿足醫療需求的嚴重或危及生命的疾病。
該公司在三月時曾報告BEAM-302的第一/二期臨床試驗初步資料，顯示其具有良好的安全性和有效性，並建立了作為潛在治療方案的臨床概念。研究中前幾個單次劑量組的初步結果表明，BEAM-302耐受性良好。目前，Beam已於第一部分第四組開始給藥，評估75毫克的BEAM-302，並計劃在2025年下半年於醫學會議上更新相關資料。此外，公司也預計將於同年下半年啟動第二部分的首位AATD患者給藥，該部分將包含輕至中度肝病患者。
隨著此訊息的發布，Beam Therapeutics的股價在延後交易中上漲了3.23%。這標誌著BEAM-302可能成為持久基因治療的新選擇，為未來的治療方向帶來希望。
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