美FDA擴大核准！賽諾菲Tzield可用於1歲以上兒童，延緩1型糖尿病惡化

・ 2026 年 04 月 22 日

FDA核准Tzield擴大適應症，1歲起兒童可用以延緩第2期轉為第3期1型糖尿病。

美國食品藥物管理局（FDA）近日透過賽諾菲（Sanofi）提交的補充生物製劑許可申請，核准其藥物Tzield（teplizumab-mzwv）用於1歲以上兒童，目的是在被診斷為第2期（已出現自體抗體與血糖異常但尚無臨床症狀）的一型糖尿病（T1D）患者中延緩進展至第3期（臨床發病）疾病。此項擴大適應症獲得優先審查，賽諾菲表示核准依據包括PETITE-T1D第4期試驗一年期對幼童的安全性與藥動學資料。

背景說明：Tzield先前已在成人與8歲以上的兒童中取得用以延緩第2期T1D進展的核准（歐盟以Teizeild名稱、英國、中國、加拿大、以色列、沙烏地阿拉伯、阿聯酋、科威特與巴西等亦有批准），且先前曾獲FDA突破療法與孤兒藥認定，顯示其在罕見疾病治療上被視為具有重要潛力。賽諾菲同時指出，FDA也在審查另一項適應症，探討是否可在8歲及以上、近期診斷為第3期T1D的患者中延緩病程。

事實與分析：此次核准重點在於把預防性治療年齡下修至嬰幼兒期，意義重大——越早介入，有可能延長無症狀期，減少急性併發症與生活品質受損。PETITE-T1D提供的一年期資料支援短期安全性與藥動學，但目前公開資料尚未揭示長期療效維持時間或明確資料，因此臨床效果的永續性仍需透過後續追蹤與真實世界資料驗證。

反對觀點與回應：批評者會指出臨床隨訪時間短、成本與覆蓋問題，以及長期免疫調節療法可能帶來的未知風險。對此，支持者與監管機構則強調多國核准經驗、突破療法與孤兒藥認定，以及正在進行的更多臨床與上市後監測，將持續評估風險與效益比。

結論與展望：FDA此項擴大核准為高危兒童提供了新選擇，短期內可望改變部分家庭與臨床的預防策略；但同時呼籲醫療體系建立篩檢、自體抗體監測與專科治療路徑，保證治療能及時且安全地到位。未來關鍵在於取得更長期的療效與安全性資料、保險給付政策的落實，以及賽諾菲後續在8歲以上第3期適應症審查結果與其他國家審批進展。家長與醫師應就個別風險與益處評估治療選擇。