FDA延遲Ascendis Pharma (ASND) TransCon CNP審查，投資故事將如何改變？

・ 2025 年 11 月 29 日

Ascendis Pharma的TransCon CNP療法獲得FDA延長審查期限，可能影響其在稀有疾病治療市場的競爭力。

近期，Ascendis Pharma宣佈美國FDA將其針對小兒軟骨發育不全症的TransCon CNP療法的PDUFA目標行動日期延長三個月至2026年2月28日，此次延遲源於與上市後要求相關的重要修正提交。這一變化將影響TransCon CNP進入美國市場的時間表，並可能改變Ascendis Pharma在稀有疾病治療領域的競爭地位。

儘管FDA的審查延遲為該療法的批准帶來了一定的不確定性，但分析師認為短期內的整體投資前景未必會受到重大影響，除非出現進一步的監管問題。值得注意的是，TransCon CNP的ApproaCH試驗第52週結果顯示了療法的臨床意義，這些數據將直接影響即將到來的FDA決策。

根據Ascendis Pharma的預測，到2028年，其收入將達到22億歐元，盈利826.6百萬歐元，這需要每年63.9%的增長。然而，持續的監管延遲可能會對公司的股價造成壓力，並削弱市場表現的預期。目前，市場對Ascendis Pharma的公允價值評估範圍從193歐元到738歐元不等，展現出不同的觀點和預期。在考慮投資時，潛在的風險因素及市場情緒均需謹慎評估。