FDA官員指責uniQure在亨廷頓病療法試驗中進行「扭曲比較

・ 2026 年 03 月 06 日

FDA官員批評uniQure在亨廷頓病候選藥物AMT-130的試驗中，未能提供足夠有效資料，導致需進行第三期臨床試驗。

近日，一名不願透露姓名的FDA官員在與媒體通話時指出，uniQure公司對其亨廷頓病治療藥物AMT-130的臨床試驗負有責任。該官員表示：「uniQure是最新一個為亨廷頓病患者研發失敗療法的公司。他們可能深知其試驗早已失敗，但卻沒有採取正確的措施來進行合適的臨床研究，而是在FDA心目中進行了扭曲或操控的比較。」

根據報導，uniQure於3月2日宣佈，因其第一階段和第二階段研究的資料不足以證明療效，FDA要求其進行第三期臨床試驗。該研究將治療效果與外部對照組進行比較。儘管面臨挑戰，uniQure股價仍在週四上漲約18%。這一事件引發業界關注，專家分析認為，若無法提供更具說服力的資料，uniQure的前景可能會受到嚴重影響。隨著FDA的監管加強，未來生技公司的臨床實驗設計必須更加謹慎，以避免類似困境。